طبق اعلام اخیر، تایید اکالیوا (Ocaliva)تولید شرکت اینترسپت (Intercept) برای درمان مبتلایان به کلانژیت صفراوی اولیه بیماری مزمن کبدی<Chronic liver disease>، از سوی انستیتو ملی سلامت انگلستان مورد حمایت قرار گرفته است.
این بیماری اتوایمیون، نادر است و یک نفر از هر هزار زن بالای 40 سال را درگیر می‌کند. این بیماری، شایع‌ترین علت نیاز به پیوند کبد در زنان بزرگسال انگلیسی محسوب می‌شود.
اوکالیوا، گزینه درمانی جدیدی برای آن گروه از مبتلایان به کلانژیت صفراوی اولیه است که به‌طور کامل به درمان اخیر پاسخ نداده‌اند و همچنان در معرض خطر پیشرفت بیماری به سمت سیروز، نیاز به پیوند کبد و مرگ هستند.
این دارو، آگونیست انتخابی گیرنده فارنزوئیدX –یک گیرنده هسته‌ای که در کبد و روده تظاهر یافته و نقش آن تنظیم اسید صفراوی و مسیرهای متابولیکی، التهابی و فیبروزی است-محسوب می‌شود.
در یک مطالعه بالینی فاز3 روی این دارو، تقریبا نیمی از بیماران (46درصد) تحت درمان با اوکالیوا در ترکیب با UDCA، به هدف اصلی مطالعه دست یافتند که کاهش قابل‌توجه آلکالین فسفاتاز سرمی بود.
این میزان در گروه دریافت‌کننده دارونما، 10 درصد محاسبه شد. این دارو در نیمه دسامبر 2016 در اروپا تایید شده بود و تاییدیه، امکان دسترسی بیماران به اولین دارویی که پس از 20 سال برای این اندیکاسیون تایید شده است را می‌دهد.
لازم به ذکر است که تا 40 درصد از بیماران پاسخ‌دهی درمانی کافی به UDCA ندارند. لیزا برایت، مدیر شرکت اینترسپت می‌گوید: «این تصمیم از سوی NICE بسیار سریع اتخاذ شد و یکی از سریع‌ترین تاییدیه‌های به دست آمده برای فواید هزینه-اثربخشی یک داروی اورفان است. ما از این تصمیم NICE استقبال می‌کنیم.»
لازم به ذکر است که انجمن کلانژیت صفراوی اولیه نیز از اعلام رای جدیدNICE حمایت کرده است.
شفا آنلاین
