تحقیقات جدید در آزمایشگاه حیوانات، نشان داده است که داروی “پالوواروتن” ممکن است از مشکلات چندگانه اسکلتی که باعث اختلال نادر وبسیار ناتوان کننده ژنتیکی میشود، جلوگیری کرده و ممکن است حتی باعث کاندید شدن این دارو برای استفاده نوزادان تازه متولدشده مبتلا به این شرایط شود.
دانشمندان و متخصصین بیمارستان کودکان فیلادلفیا، که قبلا با تغییر کاربری دارو برای جلوگیری از تشکیل استخوان اضافی درموشهای مبتلا به فیبرودیسپلازی استخوانی پیشرونده، به نتایج مثبتی رسیده بودند، میخواهند آن را در نوزادان انسانی مبتلا به این بیماری نیز آزمایش کنند.
در انسانهای مبتلا به این بیماری، یک جهش فعال در نوعی ژن باعث تحریک تشکیل استخوان و غضروف اسکلتی اضافی شده و درنتیجه باعث ذخیره آن دربدن وتشکیل استخوان اسکلت اضافی در ماهیچه ها و دیگر بافتهایی که به آن تعلق ندارند، میشود. این روند پاتولوژیک درمجموع ” استخوان سازی هتروتروپ ” نامیده میشود و باعث از دست دادن گسترده حرکات اسکلتی و مانع تنفس و بلع میشود.
درحال حاضر غیر قابل درمان و دردناک است، و اغلب باعث مرگ زودرس در بزرگسالی میشود. دکتر پاسفیک، بیولوژیست بیمارستان کودکان فیلادلفیا میگوید: ” این کار نشان دهنده یک گام بزرگ به سوی درمان این اختلال است. موشهای مورد استفاده دراین مطالعه، حامل این ژن جهش یافته بودند و داروها نشان داد که مزایای جامع و قدرتمندی برای مهار استخوان سازی هتروتروپ به علاوه عملکرد رشد اسکلتی در حیوانات را داراست. چنانچه بتوانیم این نتایج را به انسانها نیز برگردانیم، ممکن است ما قادر به درمان بچه های مبتلا به فیبرودیسپلازی استخوانی پیشرونده، درسالهای اولیه زندگیشان باشیم ” .
این اولین مطالعه برای نشان دادن اثر داروی پالوواروتن بر روی موشهای مبتلا به این اختلال است که باعث مهار مشکلات متعدد عضلانی و اسکلتی آنها شده است. نتایج این دارو بر روی موشهای حامل ژن جهش یافته دارای تاثیر بهتری نسبت به موشهای کنترل می باشد.
بخصوص تاثیر این دارو از این نظر مهم است که تشکیل استخوان اضافی به دلیل این ژن دائمی است و چنانچه این بچه ها درمان شوند، برای همیشه از تشکیل استخوان اضافی خلاص میشوند. عوارض بزرگ فیبرودیسپلازی استخوانی پیشرونده شامل این ریسک است که جراحان قادر به درآوردن بافت استخوانی اضافی نیستند؛ چون آسیب به بافت و زخم ناشی از جراحی ممکن است حتی باعث تحریک تشکیل استخوان بیشتر و رشد بیشتر در آنها شود.
در این مطالعه نشان داده شد که ” پالوواروتن ” نه تنها بخودی خود استخوان سازی هتروتروپ را مهار کرده است، بلکه زمانی که موشها دچار جراحتهای معمولی نیز شوند، از این روند استخوان سازی جلوگیری میکند. امکان اجازه حذف فرم قبلی روند استخوان سازی هتروتروپ در بیماران مبتلا و جلوگیری از شروع این روند در افرادی که دچار جراحت ناشی از حادثه میشوند، شاخص دیگری از عوارض بالقوه و مفید این دارو برای انسان است.
برگردان : سیما آزادفلاح
بازنویسی: فرزانه پاشایی
هرگونه کپی برداری با نام دکتر سلام و لینکدهی مستقیم مجاز است
مواد خوراکی که می‌توانند باعث کاهش تراکم استخوانی شوند
افزایش سلامت استخوان با ویتامین
فناوری جدید برای مشاهده سلولهای استخوانی