خوشبختانه امروزه دانش ژنتیک با پیشرفت های فراوانی همراه بوده است و همین امر می تواند زمینه ساز درمان بسیاری از بیماری های صعب العلاج و حتی لاعلاج باشد! کریسپر یکی از جدید ترین تکنولوژی ها در درمان درمان اینگونه بیماری ها و ناهنجاری های ژنتیکی است که در ادامه به شرح آن خواهیم پرداخت. با دکتر سلام همراه باشید.
تصور کنید که یک جهش ژنتیکی نادری را به ارث برده اید و این جهش در سن 50 سالگی قطعا سبب ابتلای شما به سرطانی لاعلاج می شود (به دور از جان تان البته). و احتمالا در اثر ابتلا به همین سرطان هم بدن شما به قدری ضعیف می شود که دیگر توان مقاومت نداشته و فوت خواهید کرد. اما اگر به شما بگوییم این ژن به ارث رسیده از اجدادتان را می توانید کاملا از ژنوم خود خارج کنید و نسل های بعد از شما نیز صفت کد شده (سرطان) توسط این ژن را بروز ندهند چطور؟
همین چند خط، به طور کاملا ساده تکنیک ویرایش ژن CRISPR را توضیح می دهند. این فناوری پیشرفته نه تنها می تواند استخر ژنی جوامع بشری (مجموعه ژنوم تمام مردم یک جامعه) را اصلاح و دستخوش تغییرات گسترده کند، بلکه قادر است سیستم سلامت، غذا و دارو، کشاورزی و تمام صنایع مرتبط با علوم زیستی را از پایه و اساس دگرگون سازد.
کریسپر
کریسپر نوعی تکنولوژی جدید ویرایش ژنتیکی است که می‌تواند به پیشرفت ژن درمانی کمک‌های زیادی بکند. تاکنون ژن درمانی عمدتا از طریق تکنیک «انتقال ژن» (gene transfer) انجام شده است؛ به این صورت که یک ویروس بی‌گزند، نسخه‌ی سالمی از یک ژن را به سلول منتقل می‌کند تا جای ژن معیوب را که بیماری ایجاد کرده، بگیرد. اما در روش کریسپر، دانشمندان می‌توانند مستقیما ژن معیوب را اصلاح کنند. آنها DNA معیوب را جدا کرده و به جای آن یک DNA سالم می‌گذارند. قاعدتا، این روش باید خیلی بهتر از اضافه کردن یک ژن جدید جواب دهد، چون در این صورت خطرات ناشی از اضافه کردن یک ژن غریبه و خارجی از میان می‌رود. گاهی اوقات ممکن است این ژن خارجی در مکان اشتباهی قرار گیرد و منجر به سرطان شود.اما ژنی که با تکنیک کریسپر ترمیم شده تحت کنترل خواهد بود.
این روش برای اکثر بیماری‌ها مفید است، مثلا بیماری‌های دیستروفی ماهیچه‌ای و فیبروز سیستیک باید از طریق ویرایش ژنتیکی درمان شوند. اگر پزشکان سلول‌های فرد بیمار را جدا کرده و آنها را ترمیم کنند و سپس دوباره آنها را به بدن بازگردانند، تعداد بسیار کمی از این سلول‌ها زنده می‌مانند. ویرایش ژنتیکی هم مثل تکنیک انتقال ژن با چالش‌های زیادی رو به رو است. محققان باید روش‌هایی پیدا کنند تا کریسپر به طور موثر در بافت‌‌های بدن یک فرد کار کند.
یکی از مهم‌ترین ریسک‌های کریسپر که به وفور درباره‌ی آن بحث می‌شود، آنزیم Cas9 است. این آنزیم باید قسمت خاصی از توالی DNA را برش دهد، اما ممکن است در قسمت‌های دیگری از ژنوم هم شکاف ایجاد کند که می‌تواند به جهش‌های ژنتیکی و افزایش احتمال ابتلا به سرطان منجر شود. محققان به دنبال این هستند که دقت کریسپر را افزایش دهند.
کریسپر کس 9
اختلالات ژتیکی شامل: جهش ها، ناهنجاری ها و … برای هر فردی ممکن به وجود آید. درمان این اختلالات به هیچ وجه ممکن نخواهد بود مگر به وسیله اصلاح ژن که شامل بیان و روشن شدن برخی ژن ها و یا جلوگیری از بیان برخی زن ها و … است. از رو در حال حاضر مطمئن ترین روش درمانی استفاده از کریسپر کس است.
نحوه عملکرد
یک آنزیم به نام کَس ۹ .این آنزیم به عنوان یک جفت قیچی مولکولی عمل می کند که می تواند دو رشته DNA را در محل خاصی از ژنوم برش دهد که آن قسمت کوچک DNA می تواند بعدا اضافه یا حذف شود.
قطعه ای از RNA .که به آن RNA راهنما (gRNA) گفته می شود. این قطعه شامل توالی ریبونوکلئیک اسید از پیش طراحی شده است که طول آن حدود ۲۰ باز می باشد. این RNA داربست به DNA اتصال می یابد و توالی پیش ساخته راهنمای کَس ۹ و به آنزیم دستور می دهد که به کجای DNA متصل شود.کَس ۹ با پیروی از RNA راهنما در همان قسمت از رشته DNA دو رشته DNA را می برد.در این مرحله سلول DNA آسیب دیده را شناسایی کرده و سعی می کند تا آن را ترمیم کند.
کریسپرـ کَس ۹ توانایی بالایی برای درمان طیف وسیعی از موقعیت های پزشکی که زمینه ژنتیکی دارد مانند سرطان،هپاتیت ب و یا حتی کلسترول بالا و… . بسیاری از ابزار های دیگر برای اصلاح ژن در ژنوم سلول های سوماتیک بکار برده می شدند در حالی که این سیستم درمورد اصللاح ژن در سلول های زایشی نیز کاربرد دارد. اهمیت اصلاح ژن در سلول های زایشی در این است که تغییر در ژن آنها به نسل های آینده نیز منتقل می شود که این مسئله دارای پیامد های اخلاقی مهم می باشد.انجام اصلاح ژنی در سلول های زایشی در حال حاضر در انگلستان و در بیشتر دیگر کشور ها غیرقانونی می باشد.در مقابل،استفاده از کریسپرـ کَس ۹ و دیگر تکونولوژی ها برای ایجاد ویرایش ژن دارای مناقشه است.در واقع در حال حاضر برای درمان بیماری های انسانی در موارد خاص و یا مواردی که زندکیشان در خطر بوده است استفاده شده است.
آزمایش های انسانی
کریسپر یک روش درمانی با استفاده از دستکاری ژنتیکی است و همین امر موجب شده تا شبهات اخلاقی بسیاری در این زمینه به وجود آید که پاسخ به آنها کار راحتی نخواهد بود؛ البته به علت وجود فواید بسیار زیاد و همچنین کمک شایانی که این روش درمانی به بهبود سطح سلامت انسان می کند می توان از این سوالات چشم پوشی کرد.
به عنوان مثال، در حال حاضر این فناوری خطرات بسیاری دارد. علی رغم همه وعده هایی که به واسطه تکنیک کریسپر داده شده، این فناوری هنوز کامل و بی نقص نیست و دانشمندان هنوز باید روی آن کار کنند تا به قدری بی خطر باشد که روی انسان کاربرد پیدا کند.
پیتر پارکر یا همان اسپایدرمن خودمان می گوید که قدرت زیاد، مسئولیت پذیری بسیاری را هم با خودش می آورد. با این حال، دنیا نمی تواند عقب بماند. چینی ها همین الان کار روی انسان را آغاز کرده اند و فناوری CRISPR-Cas9 در حال آزمایش روی انسان است.
البته، این جمله بدان معنا نیست که چینی ها مسئولیتی در قبال اخلاقیات نمی پذیرند. آزمایش مذکور روی بیماران مبتلا به سرطانی انجام پذیرفته که همه راه ها را پیموده اند و حالا تنها امیدشان زنده ماندن به شیوه CRISPR-Cas9 است. و آزمایش مشابهی نیز قرار است در آمریکا انجام شود که البته هنوز تاییدیه سازمان غذا و دارو را دریافت نکرده.
اما از این فناوری تا کجا می توان استفاده کرد؟ برخی می گویند که صرفا برای درمان بیماری ها و تضعیف آن ها مثل سرطان. اما تا به حال به این فکر کرده اید که می توانید رنگ پوست و چشم تان را به صورت دائمی تغییر دهید یا کودکانی قوی تر و قد بلندتر داشته باشید؟ آیا دستکاری رمزهای پایه زندگی در سلول تخم و تولد کودکانی کاملا اصلاح شده که نه تنها ناقل بیماری های شناخته شده نیستند، بلکه حتی زیباتر و قوی تر شده اند ایرادی دارد؟
در مورد آزمایش روی انسان، مسئله بسیار جدی و حائز اهمیت است. با دستکاری ژن های مان، می توانیم هر کاری بکنیم و اگر اشتباهی صورت پذیرد، عواقب آن ممکن است غیر قابل جبران باشد. به هر حال، کریسپر هم درست همانند همه فناوری های بزرگ بشر، تازه پدید آمده و نیازمند بهبودهای فراوان است.
دولتمردان هنوز نمی دانند که این فناوری می تواند تمام بیماری های ژنتیکی را از بین ببرد و حتی در برابر دیگر بیماری ها نیز ایمنی ایجاد کند و کسب رضایت آن ها احتمالا چندین سال به طول می انجامد. زمانی که قوانین به نفع دانشمندان تغییر کند، می توان در انتظار تغییرات بزرگی ماند.
در این باره بیشتر بخوانید: آیا دوست دارید ظاهر فرزندتان را خودتان طراحی کنید؟!
هرگونه کپی برداری با ذکر نام دکتر سلام و لینک دهی مستقیم مجاز است.
